(资料图)
聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（简称“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知识产权的通用型细胞平台开发的名为“靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-301）的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。该项IND针对的适应症为“急性淋巴细胞白血病”，值得一提的是，BRL-301作为通用型异体CAR-T制剂，具有可及性高、成本低、质量稳定等诸多特点，此前在研究者发起的临床试验中，体现出了显著的疗效和高安全性。
作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研发的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的全新一代UCAR-T产品，主要利用基因编辑技术改造异体免疫细胞，有效避免了异体细胞移植中可能存在的GVHD和HVG风险，在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化，该产品布局的适应症领域为B细胞恶性肿瘤。
B细胞恶性肿瘤主要包括白血病和淋巴瘤。其中最常见的包括急性淋巴细胞白血病（ALL）和弥漫性大B细胞淋巴瘤。ALL是一种异质性的白血病，现有的治疗方法包括化疗、靶向治疗、BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂与造血干细胞移植治疗，5年无疾病生存率仅为30%-40%。异体造血干细胞移植为最有效的挽救治疗方案，但常常存在缺乏供体、并发症多、疾病不易控制等问题，且移植成功的患者仍然存在很高复发几率。目前，靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）在临床证实能有效治疗B细胞恶性肿瘤，并且相比传统的自体CAR-T细胞，异体CAR-T细胞能极大拓展产品对患者治疗的可及性，尤其是对于自体免疫细胞功能缺陷、发病迅速的血液肿瘤患者来说，异体CAR-T细胞能够挽救大量这些在自体CAR-T细胞中无法获益的患者。
关键词：
