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今日，武田（Takeda）宣布，其酶替代疗法TAK-755在治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的关键性3期临床试验中获得积极结果，与目前标准治疗相比，将血小板减少事件发作频率降低60%。基于这些数据，武田将向全球的监管机构递交上市申请。新闻稿指出，它有望成为首款治疗cTTP的ADAMTS13酶替代疗法。
cTTP是一种超级罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连，造成小血管中异常凝血，并出现溶血性贫血和血小板减少症。
新闻稿指出，TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白，它通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，为TTP患者提供了一种靶向疗法。它已经获得美国FDA的快速通道资格，用于预防和治疗cTTP。
来源：药明康德
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